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O remédio Hemgenix recebeu recentemente a aprovação da agência reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) para ser comercializado no país.

É uma terapia genética para tratar a hemofilia B, a forma menos comum e mais perigosa da doença que dificulta a coagulação do sangue.

A CSL Behring, fabricante do medicamento, fixou o preço da dose única do tratamento em US$ 3,5 milhões nos Estados Unidos — o que faz dele, de longe, o remédio mais caro do mundo.

Para que serve

Aproximadamente uma em cada 40 mil pessoas tem hemofilia B, doença que afeta mais os homens, já que muitas mulheres são assintomáticas.

A hemofilia, que se divide nos tipos A e B, é causada por um erro no código genético que faz com que o indivíduo não produza proteínas essenciais para a coagulação do sangue, o que pode levar a hemorragias fatais.

As pessoas com hemofilia B não são capazes de produzir uma proteína em seu plasma sanguíneo chamada fator IX.

Até agora, esses pacientes precisavam receber injeções de fator IX, geralmente várias por semana.

A nova terapia consiste em um vírus desenvolvido em laboratório que carrega um gene para produzir o fator de coagulação IX.

Dois estudos com 57 pacientes adultos com hemofilia B (de moderada a grave) demonstraram a eficácia do Hemgenix, que prevê uma única aplicação no combate à doença.

“As pessoas tratadas com Hemgenix apresentaram um aumento nos níveis médios de fator IX e uma proteção hemostática duradoura por dois anos”, afirmou a CSL Behring.

Embora seja necessário esperar décadas para comprovar se a cura é permanente, por enquanto esses resultados são considerados sólidos.

A FDA afirmou, por sua vez, que o novo tratamento “permite que as pessoas que vivem com hemofilia B produzam seu próprio fator IX, o que pode reduzir o risco de hemorragia”.

Preço recorde

O preço de US$ 3,5 milhões por uma única dose é “mais alto do que qualquer medicamento no mercado”, confirmou à BBC News Mundo, serviço de notícias em espanhol da BBC, David Rind, diretor médico do Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER, na sigla em inglês), entidade independente que avalia o valor de medicamentos e outros produtos médicos.

O Hemgenix é mais caro do que outros medicamentos de terapia genética de dose única altamente valorizados, como o Zynteglo (US$ 2,8 milhões) e Zolgensma (US$ 2,1 milhões), que tratam a talassemia beta maior e a atrofia muscular espinhal infantil, respectivamente.

“O preço que consideramos justo para o Hemgenix está entre US$ 2,93 milhões e US$ 2,96 milhões”, diz o diretor do ICER.

“Vemos que os fabricantes cobram preços altos pelas terapias genéticas, especialmente se parecem ser eficazes.”

Mas o que justifica o preço astronômico do medicamento?

Por que é tão caro

Em 2020, a CSL Behring pagou US$ 450 milhões ao desenvolvedor inicial, a uniQure, para obter a licença da terapia e comercializar o medicamento, segundo a revista Forbes.

E prevê arrecadar um total de US$ 1,2 bilhão em vendas desse produto até 2026.

A empresa de biotecnologia informou em comunicado que o preço “foi determinado levando em consideração o valor clínico, social, econômico e inovador que essa nova terapia genética representa”.

E argumentou que, por ser uma terapia de dose única, seu preço é inferior ao dos tratamentos crônicos com injeção usados ​​até agora — que, segundo estimativas, poderiam chegar a custar até US$ 20 milhões por pessoa ao longo da vida.

Isso “poderia oferecer economias de custos significativas para o sistema de saúde geral”, acrescentou a empresa.

A CSL Behring se reservou ao direito exclusivo de distribuir nos próximos sete anos no mercado americano esse medicamento, cujo alto custo será em grande parte coberto pelo governo e pelas seguradoras de saúde.

Nos EUA, o Executivo incentiva as empresas farmacêuticas para estimular a produção de terapias para doenças raras, e não impõe tetos de preços aos remédios.

Isso significa que os EUA pagam entre duas e seis vezes mais por medicamentos controlados do que outros países do mundo, segundo a publicação especializada Science Alert.

Ainda não foi divulgado o preço do Hemgenix quando estiver disponível nos sistemas de saúde de outros países — mas, segundo especialistas, pode ser menor.